Presso il Centro Malattie Rare dell’ospedale di Legnano, coordinato dalla dottoressa Paola Faggioli e diretto dal professor Antonino Mazzone, è iniziata la somministrazione di una terapia innovativa – primi in Italia - ad una paziente affetta da Emoglobinuria Parossistica Notturna (EPN), una grave patologia che obbligava la paziente ad accessi settimanali in ospedale per controlli ed infusioni.

Questa nuova terapia è basata sul farmaco Ravulizumab, medicinale usato per il trattamento di adulti e bambini con peso di almeno 10 kg, affetti da Emoglobinuria Parossistica Notturna (EPN), oppure Sindrome Emolitico- Uremica Atipica (SEUa), due patologie potenzialmente letali.

La novità di questo trattamento è anche nella frequenza di somministrazione del farmaco - solo sei volte l’anno - con un importante vantaggio sulla qualità di vita del paziente.
Per l’Emoglobinuria Parossistica Notturna, la terapia dura tutta la vita e il farmaco viene somministrato come infusione (flebo) in vena; i pazienti assumono una dose iniziale, denominata dose di carico, e successivamente una dose di mantenimento.

La cura può essere ottenuta soltanto con prescrizione medica e deve essere somministrata sotto la supervisione di un medico esperto nel trattamento di pazienti affetti da malattie del sangue o patologie renali. Attualmente, la paziente sta bene, soddisfatta di questa nuova terapia che ha migliorato nettamente la sua qualità di vita.

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